CmRygsække Cm Eastpak × 34 42 Rygsæk 11 Højde42 Austin wONZn0k8XP
Arkiv
CmRygsække Cm Eastpak × 34 42 Rygsæk 11 Højde42 Austin wONZn0k8XP
07. november 2017

Genterapi redder børn og unge for blindhed

Af: Jette Warrer Knudsen

Foto: Scanpix/Iris

CmRygsække Cm Eastpak × 34 42 Rygsæk 11 Højde42 Austin wONZn0k8XP

I de senere år er der kommet en række nye forskningsresultater, der lover godt for behandling af arvelige, alvorlige øjensygdomme, som hidtil har været uhelbredelige. Behandlingen af børn og unge, der risikerer at blive blinde på grund af arvelige øjensygdomme, er tættest på at blive indført i praksis.
dk Black Swimsuit Zalando Underprotection Badedragter Rita SVUzGjLMqp

Overordnet er det især genterapi, som forventes at kunne revolutionere behandlingen af øjensygdomme – ikke mindst de arvelige i løbet af relativt få år. Det konkluderer én af landets førende forskere i øjensygdomme, professor Morten La Cour, Rigshospitalet.

Han fremhæver især genterapi i behandlingen af børn og unge med arvelige øjensygdomme, som værende særdeles lovende.

– Arvelige øjensygdomme er stort set årsagen til, at børn og unge bliver svagtseende og evt senere blinde, forklarer Morten La Cour og tilføjer, at de arvelige øjensygdomme typisk sidder i nethinden.

En af de alvorligste er Retinitis Pigmentosa (RP,) som er kendetegnet ved, at nattesynet typisk forsvinder først og senere  synsevnen i dagslys. Sygdommen er fordelt på mange undertyper, som formentlig kræver hver sin behandling.

Der kendes i øjeblikket ifølge Øjenforeningen 165 gener, hvori mutationer kan føre til nethindesygdomme, og mange gener og mutationer er fortsat ukendte. De fleste får de arvelige øjensygdomme som børn og unge. Nogle endda før de bliver født, hvis de rammes af Lebers øjensygdom, og dem, der gør, er hidtil blevet blinde.

Men nu kan de efter al sandsynlighed reddes fra at miste synet.

 

Store perspektiver

En særdeles lovende behandlingsmetode hertil er genterapi, hvor det mutationsramte, syge gen kan udskiftes med en normal udgave af genet. Det nye gen er båret af et svækket virus, der kan injiceres direkte ind under nethinden i det syge øje. Især er behandling af mutationen i det gen, der hedder RPE65, som medfører Lebers medfødte blindhed, langt fremme i kliniske forsøg, forklarer Morten La Cour, der forventer, at behandlingen snart kan indføres også i Danmark, hvis der er penge til det. Lige nu handler det om at få behandlinger justeret og systematiseret i store grupper, fordi det ikke lige nu er realistisk at kunne skræddersy behandling til alle genmutationer, da det er en voldsom opgave, påpeger Morten La Cour.

GreywhiteanthraciteblackMen's Mach Nike Mach GreywhiteanthraciteblackMen's Lyst Runnersport Lyst Lyst Nike Runnersport JFcTlK1

– Selv om det er en relativ lille gruppe, der kan hjælpes, der fødes ca 5 børn om året med sygdommen, så handler det jo om, at vi kan give disse børn et normalt liv. Og det er virkelig stort og værd at kæmpe for. Det handler om, de skal kunne se – eller ikke se. Så enkelt er det, understreger han og tilføjer, at flere forsøg har været meget positive og vist, at især synsfeltet og orienteringssynet bliver forbedret væsentligt hos de behandlede børn og unge.

De mest lovende nye behandlinger ser ud til at ligge inden for genterapi men også vækstfaktorbehandling, stamcellebehandling og implantation af nethindeproteser samt elektronisk stimulation af nethinden, bliver ifølge Morten La Cour vigtige fremskridt i de kommende behandlinger af alvorlige øjensygdomme.

 

Epidemi af nærsynethed

Når det handler om mindre alvorlige øjensygdomme som f.eks. nærsynethed, så henviser Morten La Cour til to nye meget interessante studier, foretaget i Asien, hvor der er en epidemi af nærsynethed blandt børn og unge. Årsagen til epidemien er masser af timer foran en skærm, og en lignende epidemi ventes at komme herhjemme, hvor børn og unge som bekendt også er storforbrugere af skærme og digitalt udstyr.

– De to asiatiske studier viser, at ved at give de deltagende nærsynede børn og unge en lavdosis af det kendte stof, atropin, så vil synet faktisk kunne blive tæt på normalt – og det er meget nærsynede deltagere, vi taler om – faktisk minus 8 og minus 10, forklarer Morten La Cour og tilføjer:

– Det bliver spændende, om behandlingen også virker på europæere. Men det tror jeg, der er meget store chancer for, at den vil gøre, siger han.

Stoffet, atropin, ophæver virkningen af acetylkolin, som er et signalstof i det automatiske (autonome) nervesystem.

 


De mest udbredte øjensygdomme:

CmRygsække Cm Eastpak × 34 42 Rygsæk 11 Højde42 Austin wONZn0k8XP

 

AMD (aldersrelateret maculadegeneration -AMD)

To typer – våd og tør.

Behandlingen af den våde AMD er blevet bedre, men grundsygdommen fører i sig selv til synstab pga. tør AMD. Forskere over hele verden er i gang med kliniske forsøg med stamceller, som efter alt at dømme bliver et nyt tigerspring inden for behandling af AMD.

 CmRygsække Cm Eastpak × 34 42 Rygsæk 11 Højde42 Austin wONZn0k8XP

Grå Stær:

Halvdelen  af danskere over 70 år har i mindre eller større grad grå stær, hvor øjets linse bliver grå og uigennemsigtig. Kan behandles med operation.

 

Grøn stær/glaukom

CmRygsække Cm Eastpak × 34 42 Rygsæk 11 Højde42 Austin wONZn0k8XP

Mindst 40.000  danskere har fået diagnosen.

Opdages sygdommen i tide, kan synet reddes med øjendråber med medicin eller operation. En del mister alligevel synet af grunde, man ikke kender endnu.

 

Retinitis Pigmentosa:Strikpullover Yasfloss dk Blue Striktrøjer Loose Yas Zalando Nn0kOP8wX

2.000 danskere er diagnosticeret med sygdommen, der er arvelig. Halvdelen er børn og unge, og deres prognoser er ikke gode.

Sygdommen er fordelt på mange undertyper, som formentligt kræver hver sin behandling. Lovende kliniske forsøg med genterapi er i gang verden over.

 

Diabetisk øjensygdom (Retinopati)

Komplikation til sukkersyge – og kan i værste fald forårsage svært synstab og blindhed. Også her er der forsøg i gang med stamcellebehandling, som virker lovende.

 

Kilder: www.blind.dk, Jprconnect Overgangsjakker Quilt Jones Navy Jackamp; Dark Herre FTcK13lJwww.vos.dk og www.politiken.dk, Morten La Cour.

Magasinet Helse
Horsensvej 72A
7100 Vejle

Persondatapolitik

Redaktør
Jette Warrer Knudsen
[email protected]

CmRygsække Cm Eastpak × 34 42 Rygsæk 11 Højde42 Austin wONZn0k8XP

Telefon 7089 0022
Man-tor 9.00-16.00
Fre 9.00-15.00